「解凍」新突破 漸凍症可望有標靶藥

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「解凍」新突破 漸凍症可望有標靶藥
好醫師新聞網記者周書靜／台北報導



圖：中研院召開記者會，公布漸凍症致病機轉

好醫師新聞網記者周書靜／台北報導

罕見疾病「漸凍症」至今還有許多未解之謎，除了約一成病患為家族遺傳，有九成患者的致病原因仍然不明。中研院研究團隊透過實驗發現，運動神經元失去mir-17～92時，因無法抑制PTEN的表現量，導致PTEN增高並進入細胞核裡，造成控制四肢肌肉的運動神經元死亡。因此增加mir-17～92即可抑制PTEN，不但可延緩漸凍症進程，也可望製造標靶藥物。

中央研究院分子生物研究所研究員陳俊安表示，台灣有1000名漸凍人，發病後壽命2～5年，現在拜研究日益進步，適當照顧可以適當延展壽命。

「漸凍症」（學名為肌萎縮性脊髓側索硬化症）大多數是因為運動神經元的退化，從控制四肢的運動神經元開始發病。患者初期因感到手腳無力而就醫，但此時體內的運動神經元已經開始出現問題並迅速退化。短期內變無法行走和靈活使用雙手最後只能躺臥輪椅中，大多死於呼吸衰竭。

陳俊安解釋，原本應該大量表現於四肢運動神經元的mir-17~92，在漸凍症小鼠發病（四肢運動神經元死亡）前會顯著減少，導致PTEN逐漸累積在細胞核中，最後細胞退化死亡。

令人振奮的是，研究團隊將SOD1G93A漸凍症小鼠體內的mir-17~92表現量提高，發現可以延緩小鼠癱瘓的時間，顯著增進其運動能力，小鼠壽命也平均延長14%。

由於目前漸凍症患者發病後平均壽命僅二至五年，若將mir-17~92的基因治療應用於人體上，可望為漸凍症治療帶來一道曙光。本研究發現mir-17~92與漸凍症發病的關聯性，也為「解凍」漸凍症的致病機制往前推進了一步。