血友病出血關節腫脹疼痛！個人化治療達標年度零出血

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血友病出血關節腫脹疼痛！個人化治療達標年度零出血
在激烈打球運動後，一般人關節多少會有短暫出血情況，後來很快會自我修復；但是，血友病患者則會關節持續出血發熱腫脹，甚至疼痛難耐。尤其重型血友病病患，一旦未能正確使用藥物控制關節出血，釀成關節嚴重變形，有可能年紀輕輕即需置換人工關節，影響行走。中國醫藥大學兒童醫院血液腫瘤科主治醫師翁德甫表示，只要透過有效的個人化治療照護，才能達標年度零出血，生活品質更有保障，讓年輕的病友一樣在球場馳騁不是夢！



台灣血友病盛行率萬分之一 分為輕型、中型與重型三種

翁德甫醫師表示，血友病的盛行率在國外約為五千位男性中會有一位，台灣則約是一萬個男性中，會有一位血友病病患。台灣血友病病患人數約莫在1300人左右。而血友病的發生主要原因，三分之二來自於家族遺傳、三分之一則來自基因突變。

血友病根據凝血功能高低分為三種表現型，即輕型、中型與重型：

 重型：凝血因子功能小於1%，通常會出現關節出血發炎問題，甚至嚴重時需要置換人工關節。

 中型：凝血因子濃度介於1%至5%，少部份病友會有關節問題。

 輕型：凝血因子濃度介於5%至40%，關節不太會出血，常見口腔或黏膜出血。

翁德甫醫師說明，輕型血友病一般不易早期診斷，往往需要詳細的凝血功能檢查才能正確診斷。1名78歲的老先生接受盲腸切除手術，手術後一年，傷口仍無法癒合，後來又出現痔瘡出血，治療也遲遲未見改善，最後才發現是輕度血友病病友，經治療後，止血功能即明顯改善。


翁德甫醫師說明，重型血友病的治療以預防性治療更甚於出血後治療，即「預防勝於治療」。

血友病最常見關節出血 治療關鍵：維持體內凝血因子的濃度

血友病最常見的問題是關節出血，不但疼痛難耐，影響行動，甚至年紀輕輕就必須置換人工關節。一般健康的兒童在運動後，偶爾也會出現輕微的關節出血，但是因為健康兒童的凝血功能正常，很快就能止血。但是在重型血友病的兒童，關節出血機率是健康兒童的四倍，而這些關節出血會持續且使得關節腫脹起來，而導致關節發炎與病變。

因此血友病的正確治療方針，就是維持體內凝血因子的濃度。舉例來說，A型血友病是缺第八凝血因子，只要補充第八凝血因子就可以恢復凝血功能。而B 型血友病是缺第九凝血因子，因此補充第九因子也可以恢復凝血功能。治療方法即缺什麼就補什麼。由過去的臨床經驗與許多文獻都證明，重度血友病病患藉由規則注射凝血因子補充，進行預防性治療，能使重度血友病病患的出血表現改變，從頻繁的關節自發性出血，減少為一年小於五次出血的頻率。

血友病治療新突破觀念：先測藥物動力學，邁向個人化醫療

除此之外，治療有更新的觀念，即邁向個人化治療！翁德甫醫師表示，根據國外研究，第八凝血因子藥效會因個體不同而有所差異，一般來說年紀愈小藥效愈短，年紀愈大藥效較長。所以，依據每位病人不同的藥物代謝速度，給予最適當藥物補充的個人化治療，才能提升治療效果，並改善病人的生活品質。

因此我們可以在預防治療中進行藥物動力學檢查，再依年齡、體重、生活型態、運動習慣、關節受損情形來調整施打凝血因子的劑量與頻率，病人可藉此了解施打後的藥效高低時間，並據此作為生活或運動時間的安排。只要2至3個抽血點，即可藉由大數據資料庫推測出個人藥物動力學的模型，可說十分方便。
長效型凝血因子製劑 延長藥效，提升患者保護力

根據台灣血栓暨止血學會2016年的統計資料，台灣重度A型血友平均每年出血次數高達13次，高於國際研究建議每年2次以內的標準近7倍，顯示血友病病人的預防治療仍有待提升。

翁德甫醫師說明，重型血友病的治療以預防性治療甚於出血後治療，即「預防勝於治療」。鼓勵病友藉由規則補充凝血因子讓身體內維持大於1%的凝血因子濃度，來預防自發性或受傷導致的出血，避免關節傷害。而在藥物部分，傳統第八凝血因子製劑，理想的預防注射需要一周注射三次來達成。但是往往因為許多原因導致無法達成，因而影響治療效果。現在新的長效型第八因子可以每週注射兩次，即可使第八凝血因子濃度維持在3%以上，延長藥物在體內的時間，提升更好的保護力。這些新的長效藥物大多透過PEG(聚乙二醇)小分子技術，延緩藥物在體內代謝速率，可延長凝血因子的半衰期，提升藥物作用的時間及效果，更有利於病友進行預防性治療。


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「Zero Bleeds App」血友病智能管理APP 幫助病人達標年度零出血！

為了提供血友病病友全面整體性照顧，中國醫藥大學兒童醫院成立了「血友病整合型醫療團隊」，匯集血液腫瘤科、腸胃科、骨科、復健科、牙科、精神科、社工等，提供病友跨科別的醫療需求，打造個人化的整體醫療服務，並且開始推動最新的「Zero Bleeds App」血友病智能管理APP。

過去病友注射藥物的紀錄都是靠手寫記錄在紙本，不但不夠即時，也難追蹤完整的歷程，常常會造成醫病雙方溝通上的落差，十分不便。「Zero Bleeds App」血友病智能管理APP不但可讓病友即時記錄出血以及預防性注射的情形、提醒下次注射的時間，結合雲端連線功能更能幫助醫護團隊追蹤病人的控制歷程，相較於過去紙本記錄的方式，這個軟體提供臨床醫師更詳細而正確的病友出血記錄！尤其能幫助病友以及醫療團隊更清楚掌握目前的治療反應，調整治療方向，幫助病友達到年度零出血的目標！

世界血友病日血友們一起伸出援手 藥物新發展突破指日可待

世界血友病日到來，呼籲大眾「伸出援手是關心的第一步」，鼓勵大眾多關心血友病病人，更鼓勵血友病病人應該積極進行規律預防性治療，就能達到年度零出血的治療目標，不僅可以讓自己恢復正常的生活，更有餘力可以幫助別人。

對於血友病的用藥也有新的展望，病友都希望延長藥物作用的時間與減少打針次數。翁德甫醫師表示，目前長效藥一周注射兩次，未來可以有一周注射一次，甚至一個月注射一次的治療方式，而基因治療技術也日趨成熟，期待將來有一天可以治癒血友病。

原文網址 http://www.top1health.com/Article/240/74999